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Nike Roshe Run Kaki des souris transgéniques qui expriment SOD1G93A

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L'ARN interférence (ARNi) est susceptible de traiter les maladies causées par type dominant, le gain de fonction de mutations génétiques. Dans ces maladies, une allèle est muté et produit une protéine toxique, alors que l'autre allele est normal et exécute des fonctions vitales. L'une des difficultés dans le traitement consiste à inhiber spécifiquement l'allèle mutant de la toxicité tout en maintenant la fonction de l'allèle normal. Pour tester le silençage spécifique d'allèle in vivo, nous avons fait des souris transgéniques qui expriment un mutant shRNA contre Cu, Zn gène de la superoxyde dismutase (SOD1G93A), ce qui provoque la sclérose latérale amyotrophique (SLA), par un gain d'une propriété inconnue toxique. En franchissant cette ligne avec des souris transgéniques Roshe Run Palm Trees qui expriment SOD1G93A et souris qui expriment de type sauvage SOD1 humaine, nous avons trouvé que ce shRNA taire spécifiquement le mutant, mais pas la SOD1 Nike Roshe Run Kaki de type Nike Free Belgique sauvage. Le silence du mutant considérablement retardé l'apparition de la SLA et la survie prolongée. Ainsi, l'ARNi peut atteindre silençage spécifique d'allèle et bénéfice thérapeutique in vivo.
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